2025年4月24-27日，2025博鳌干细胞产业大会在海南博鳌召开。在以“生物医学创新发展”为主题的交叉论坛中，山东大学第二医院院长冯世庆教授在会上作《基于靶向移植技术的人脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤研究：从动物模型到临床治疗》报告，系统阐述了间充质干细胞治疗脊髓损伤的完整转化路径：基础突破、动物验证、临床试验、产品研发、未来展望，展示了干细胞治疗在神经再生领域的广阔前景与深远意义。

基础突破

解码损伤失衡微环境

夯实神经再生理论根基

冯世庆团队在国际上首创“脊髓损伤微环境失衡”理论体系，揭示损伤后炎性、营养和再生微环境紊乱是阻碍神经修复的关键因素。基于此，团队系统解析人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）对不同时期失衡微环境的调节机制，通过旁分泌功能，实现免疫调控、神经营养并激活再生通路，改善损伤微环境，重建稳态平衡。

为增强移植细胞效能，团队开发多种细胞预处理策略，激活细胞存活、迁移和抗炎能力。同时评估不同的移植时间、剂量和途径等参数，完善细胞移植方案。围绕上述成果，团队首创“髓内靶向联合鞘内序贯”细胞移植技术体系，实现首轮精准靶向病灶核心与后续安全补充细胞数量有机结合，为后续研究打下坚实基础。

动物验证

多物种疗效与安全评估

筑牢临床转化基础

冯世庆团队构建覆盖啮齿类至非人灵长类的标准化动物模型，全面开展组织学、行为学、电生理等多维度的有效性与安全性评价，有力推动脊髓损伤干细胞治疗向临床转化加速迈进。

其团队自主设计并建立“Feng’s Standard I”脊髓损伤模型制备平台，精准控制打击力度与深度，构建大、小鼠标准化脊髓损伤模型，确保稳定性与后续评价的可比性。结果显示细胞移植后，神经元存活显著提升，胶质瘢痕形成减少，神经信号传导改善，大鼠运动功能明显恢复。

在此基础上，其团队进一步在食蟹猴中开展非人灵长类验证，通过微创手术构建脊髓损伤挫伤模型。结果同样令人鼓舞：MRI提示hUC-MSC移植后空洞面积缩小、神经组织保留度提高；行为学评价显示细胞移植组髋、膝、踝关节活动度恢复良好，部分动物甚至恢复自主排尿功能，提示盆腔神经环路重建。转录组学、蛋白组学和单细胞测序结果表明hUC-MSC重塑损伤后炎性与营养微环境，诱导中性粒细胞向免疫抑制和促神经再生的N2亚群分化。

临床试验

衔接转化关键环节

实现神经再生新突破

冯世庆团队在完成机制研究与动物验证的基础上，开展“hUC-MSC治疗亚急性期脊髓损伤”的临床研究，该项目纳入国家重点研发计划，完成国家卫健委备案（MR-12-23-017135）与中国临床试验注册（ChiCTR2200061962）。

其团队在国际上率先将“髓内靶向联合鞘内序贯”细胞移植技术应用于临床，结合AI、MRI与DTI影像技术进行术前定位，利用O型臂导航精准注射细胞至损伤区域，术后连续4周鞘内序贯移植补充细胞数量。截至目前，已完成12例细胞移植患者治疗，均未发生不良事件。为进一步提升疗效，对患者同步实施“666”康复训练法，即每天6小时、每周6天、持续6周的综合训练，涵盖推拿、上肢肌力训练、电动起立床、针灸电刺激等内容，实现真正具有临床意义的功能改善。

根据现有数据显示，治疗效果具有一定的临床价值。一例完全性胸段截瘫男性患者，移植前双下肢瘫痪、无自主生活能力。治疗3个月后，该患者感觉平面下移，可佩戴支具借助助行器缓慢行走。在最近一次随访中，该患者自主神经功能显著恢复，排尿有力、流速正常，膝关节上方恢复疼痛感觉，辅助行走更加流畅，患者本人表达强烈的信心与希望。这充分体现了干细胞疗法在显著促进损伤后功能恢复的同时，对提升患者整体生活质量与生命尊严的重要意义。

产品研发

打造临床标准细胞药物

赋能创新转化新引擎

聚焦hUC-MSC产品化路径，冯世庆团队构建覆盖“筛选-培养-质控”的系统研发体系。细胞预处理后，筛选CD200为标志的干细胞促神经再生亚群，明确其具备炎症调控、组织修复和血管再生等修复功能。建立多维有效性评价体系，评价细胞干性与基本功能。依托符合GMP的生产操作规程，形成完整、可追溯的质控体系。该制剂已获得中检院质量符合检测报告，标志着细胞治疗迈向系统化、规范化的重要一步。

未来展望

靶向干预迈向系统构建

共绘再生医学新蓝图

最后，冯世庆描述了细胞治疗在转化医学的未来图景，强调向“融合加速、规范引领”的方向持续深化。一是完善行业标准，构建标准化体系，树立国内、外细胞治疗规范范式，推动行业高质量发展；二是推动干细胞联合疗法升级，其团队已开展多项研究，联合纳米颗粒、水凝胶的复合生物材料，基于hUC-MSC构建脊髓类器官，实现细胞治疗的组织工程突破，拓展干细胞治疗范畴；三是构建全周期康复体系，推动细胞治疗与康复训练深度融合，贯穿损伤全阶段，同时应用康复机器人与脑机接口等智能手段实现神经功能恢复的整体跃升。

这场报告迅速在医学界与产业界引发广泛关注，成为再生医学领域的重要信号事件。众多科研机构随之加大对脊髓损伤干细胞治疗的投入力度，多学科团队也正围绕神经修复、细胞工程、靶向递送等关键技术展开协同攻关，推动基础研究与临床需求双向对接。在政策助力与技术突破的双轮驱动下，医疗企业加快布局“细胞药物+康复技术”融合平台，建立结构修复与功能重塑一体化解决方案，助力患者从“功能改善”迈向“生活重建”，推动脊髓损伤治疗范式转变。

正如冯世庆所言：“对脊髓损伤患者而言，哪怕微小的感觉或运动改善，都是巨大的希望。”他和团队始终秉持“以患者为中心，以突破为使命”的理念，持续推进科学创新，打破技术壁垒。干细胞作为再生医学中最具潜力的技术路径之一，正为脊髓损伤患者提供全新的治疗思路，伴随基础研究与临床实践的不断深入，有望为突破脊髓损伤这一世界难题提供切实可行的解决方案。

（来源：《医学参考报》干细胞与再生医学专刊）